C'est une histoire à part, celle d'un laboratoire de recherche de pointe créé par une association de personnes malades et financé par une émission caritative : Généthon, l'un des leaders mondiaux de la thérapie génique, fête ses 30 ans...

Nommé ainsi en référence au Téléthon, qui a permis de le financer, le labo de recherche Généthon a accueilli ses premières équipes le 1^er octobre 1990, avant d'être officiellement inauguré le 8 décembre suivant. "L'enjeu était immense", a rappelé dans un communiqué Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'association AFM-Téléthon et de Généthon. "Aujourd'hui, Généthon est l'un des leaders mondiaux de la révolution de la thérapie génique".

Traiter l'amyotrophie spinale

En 30 ans, le laboratoire a permis plusieurs avancées dans la thérapie génique, technique de pointe qui consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Il a publié les premières cartes du génome humain dans les années 90. Et, en 2019, le premier médicament issu de recherchées menées au Généthon a obtenu une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis, avant le Japon et l'Europe cette année. Ce traitement, le Zolgensma (laboratoire Novartis), permet de traiter l'amyotrophie spinale, maladie neuromusculaire qui condamnait les bébés à une mort précoce.

5 médicaments-gènes

Sur onze médicaments-gènes aujourd'hui homologués dans le monde, "quatre sont directement issus de nos recherches ou de nos financements" et cinq y sont indirectement liés, selon l'AFM-Téléthon. En outre, "sept autres produits issus de la recherche de Généthon (...) sont aujourd'hui en essai clinique pour des maladies rares de la vision, du foie, du sang, du système immunitaire et du muscle", selon l'AFM-Téléthon. "Sept autres sont en phase de préparation aux essais cliniques pour 2020 à 2023". "Il y a 30 ans, ils étaient peu nombreux à croire que la thérapie génique pourrait donner lieu, un jour, à des traitements", a souligné Frédéric Revah, directeur général de Généthon.

Généthon : 40 millions d'euros

Le laboratoire, situé à Evry (Essonne), rassemble 220 professionnels, dont "180 experts scientifiques de la recherche, développement, et innovation dans le domaine de la thérapie génique", selon l'association. Son budget global est d'environ 40 millions d'euros. La première édition du Téléthon, marathon télévisé de 30 heures destiné à récolter des dons pour la lutte contre les maladies rares, a eu lieu en 1987. La 33^e, l'an dernier, a permis de récolter 87 millions d'euros. L'édition 2020 se déroulera les 4 et 5 décembre.