Un champignon pour "guérir" certaines maladies rares?

Un champignon banal cueilli dans les forêts franciliennes offre un espoir aux 300 millions de personnes atteintes de maladies génétiques rares dans le monde. Ses propriétés réparatrices permettraient de corriger certaines mutations.

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Il est comestible, d'aspect banal, sans goût très prononcé, se cueille dans les forêts d'Ile de France ou d'Europe et est porteur d'espoir pour les patients atteints de maladies génétiques rares. C'est d'un champignon qu'il s'agit, du nom de clitocybe inversé (Lepista inversa).

Absence de thérapies efficaces

Il pourrait changer la donne pour les 300 millions de personnes affectées à travers le monde qui se retrouvent souvent démunies en l'absence de thérapie efficace. Dans 80 % des cas, ces pathologies ont des origines génétiques. C'est le cas notamment de la mucoviscidose, de l'hémophilie ou encore de la myopathie de Duchenne. Il n'existe à ce jour aucun traitement curatif pour les patients atteints de ces maladies héréditaires. Néanmoins, il est aujourd'hui bien établi que des mutations génétiques particulières, dites mutations « non-sens », sont impliquées dans près de 10 % des cas de maladies génétiques rares.

Des effets en cas de mucoviscidose

Une équipe de recherche dirigée par Fabrice Lejeune, chercheur Inserm, en collaboration avec une équipe du Muséum national d'Histoire naturelle, a montré que l'un des principes actifs contenus dans le Lepista inversa a des propriétés réparatrices permettant de corriger certaines de ces mutations. « Un enjeu de taille », selon l'Inserm. Une première étude datant de 2017 avait déjà démontré que les extraits de ce champignon pouvaient réparer les mutations non-sens dans trois lignées cellulaires isolées de patients atteints de mucoviscidose.

Molécule réparatrice

Dans cette nouvelle étude, publiée dans Nature Communications, les équipes de recherche ont pour la première fois identifié le principe actif dans ce champignon capable de corriger les mutations non-sens associées au codon stop UGA, le plus courant des trois codons stop du code génétique humain. « Dans des lignées cellulaires humaines mais également dans des modèles animaux, explique l'Inserm. Cette substance active s'avère par ailleurs très peu toxique. » Cette découverte ouvre donc des pistes thérapeutiques intéressantes... « A noter qu'il ne s'agira pas de donner le champignon directement à consommer aux patients, celui-ci contenant d'autres molécules dont nous ne contrôlons pas tous les effets, mais plutôt de développer des traitements à base du principe actif identifié ici », souligne Fabrice Lejeune.

La prochaine étape pour les chercheurs consistera à tester ce principe actif dans d'autres modèles animaux afin de pouvoir ensuite démarrer rapidement des essais cliniques, si les résultats s'avéraient toujours aussi prometteurs.

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